Bayer: Γονιδιακές και κυτταρικές θεραπείες για τη νόσο του Πάρκινσον

Η Bayer AG ανακοίνωσε ότι η BlueRock Therapeutics (BlueRock), μια βιοτεχνολογική φαρμακευτική εταιρεία και μέλος του ομίλου της Bayer AG, χορήγησε με επιτυχία σε ασθενή, πάσχοντα από τη νόσο του Πάρκινσον, την πρώτη δόση πολυδύναμων ντοπαμινεργικών νευρώνων από βλαστοκύτταρα (pluripotent stem cell-derived dopaminergic neurons), τα επονομαζόμενα DA01, στο πλαίσιο της Φάσης Ι των κλινικών μελετών.

Η Bayer AG ανακοίνωσε ότι η BlueRock Therapeutics (BlueRock), μια βιοτεχνολογική φαρμακευτική εταιρεία και μέλος του ομίλου της Bayer AG, χορήγησε με επιτυχία σε ασθενή, πάσχοντα από τη νόσο του Πάρκινσον, την πρώτη δόση πολυδύναμων ντοπαμινεργικών νευρώνων από βλαστοκύτταρα

ΔΩΡΕΑΝ ΕΓΓΡΑΦΗ ΣΤΟ NEWSLETTER

Παράλληλα, η Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), μια εταιρεία γονιδιακών θεραπειών με βάση φορείς σχετιζόμενους με αδενοϊό (Adeno-Associated Virus – AAV), επίσης μέλος του ομίλου της Bayer, υλοποιεί ένα πρόγραμμα με στόχο τη νόσο του Πάρκινσον. Αυτή τη στιγμή, το συγκεκριμένο πρόγραμμα βρίσκεται στο στάδιο όπου αξιολογούνται ασθενείς ώστε να ενταχθούν στη Φάση Ιb των κλινικών μελετών.

“Το δυναμικό των κλινικών μελετών της BlueRock και της AskBio για τη θεραπεία της νόσου του Πάρκινσον θα μπορούσε να είναι τεράστιο,” δήλωσε ο κ. Wolfram Carius, Επικεφαλής του τμήματος Cell and Gene Therapy της Bayer AG. “Για πρώτη φορά, ενδέχεται να μπορέσουμε να σταματήσουμε και να αναστρέψουμε την πορεία αυτής της εκφυλιστικής νόσου, βοηθώντας ουσιαστικά τους ασθενείς να καλύψουν μια τεράστια, και μέχρι τώρα ανικανοποίητη, ιατρική ανάγκη. Η έναρξη των κλινικών δοκιμών σηματοδοτεί την αρχή μιας πραγματικά επαναστατικής στη θεραπεία της νόσου του Πάρκινσον η οποία θα βελτιώσει δραστικά τη ζωή των ασθενών.”

Νευροεκφυλιστική διαταραχή

Η νόσος του Πάρκινσον είναι η πιο συνηθισμένη νευροεκφυλιστική διαταραχή των κινητικών ικανοτήτων, με περισσότερους από 10 εκατομμύρια πάσχοντες σε ολόκληρο τον κόσμο. Προκαλείται από τον εκφυλισμό των νευροεγκεφαλικών κυττάρων που παράγουν την ντοπαμίνη, ένα ζωτικό νευροδιαβιβαστή ο οποίος συνδέεται με τις λειτουργίες της μνήμης και της κίνησης. Συχνά, στα αρχικά στάδια η ασθένεια εκδηλώνεται με τρόμο (τρέμουλο) σε κάποιο χέρι.

Σε άλλα συμπτώματα περιλαμβάνεται η δυσκαμψία, οι μυϊκές συσπάσεις (κράμπες) και η δυσκινησία (ακούσιες, τυχαίες συσπάσεις του προσώπου, των άκρων ή του κορμού). Υποκατάστατα της ντοπαμίνης, όπως η λεβοντόπα (L-Dopa), χρησιμοποιούνται συχνά για τον περιορισμό των συμπτωμάτων, όμως η δράση τους εξασθενεί με την εξέλιξη της νόσου. Αυτήν τη στιγμή δεν υπάρχει διαθέσιμη θεραπεία η οποία να μπορεί να αλλάξει την πορεία της ασθένειας. Στοχεύοντας τη γενεσιουργό αιτία της νόσου, η γονιδιακή και η βλαστοκυτταρική θεραπεία φιλοδοξούν να πάνε ένα βήμα πιο πέρα από τις τρέχουσες θεραπείες.

Κλινικές δοκιμές της BlueRock

Με τη χρήση αυθεντικών ντοπαμινεργικών νευροκυττάρων, η BlueRock στοχεύει στην αναδημιουργία νευρωνικών κυττάρων στις περιοχές του εγκεφάλου όπου εμφανίζεται ο εκφυλισμός, αντιστρέφοντας την πορεία του και οδηγώντας δυνητικά στην αποκατάσταση της κινητικής λειτουργίας του πάσχοντος. Στις κλινικές δοκιμές της BlueRock, στις οποίες, συμμετέχουν δέκα ασθενείς από τις ΗΠΑ και τον Καναδά, οι πάσχοντες θα υποβληθούν σε χειρουργική μεταμόσχευση κυττάρων-παραγωγών ντοπαμίνης, τα οποία θα τοποθετηθούν στο κέλυφος του φακοειδούς πυρήνα του εγκεφάλου, ένα σχηματισμό γαγγλίων που προσβάλλεται από τη νόσο του Πάρκινσον.

Πρωταρχικός στόχος της Φάσης I των μελετών (NCT04802733) είναι να εκτιμηθεί η ασφάλεια και η ανοχή της μεταμόσχευσης κυττάρων DA01 έναν χρόνο μετά την επέμβαση. Δεύτερος στόχος, να εκτιμηθεί το κατά πόσο τα κύτταρα επιβιώνουν και επιδρούν στην κινητικότητα του ασθενούς ένα έως δύο χρόνια μετά την επέμβαση, ώστε να αξιολογηθεί η ασφάλεια και η ανοχή, καθώς και η αποδοτικότητα της μεταμόσχευσης μετά από την πάροδο δύο ετών.

Η προσέγγιση της AskBio συνίσταται στη χρήση ενός φορέα σχετιζόμενου με αδενοϊό (AAV) ο οποίος εισάγει γονίδια ανθρώπινου νευρογλοιακού νευροτροφικού παράγοντα (GDNF) στα νευρώνες που βρίσκονται μέσα στο κέλυφος του φακοειδούς πυρήνα του εγκεφάλου (putamen), οδηγώντας στην παραγωγή και την έκκριση πρωτεΐνης GDNF στις περιοχές του εγκεφάλου που έχουν προσληφθεί από τη νόσο του Πάρκινσον. Μακροχρόνιες δοκιμές με χρήση AAV-GDNF έδειξαν ότι η συστηματική πρωτεϊνική έκφραση GDNF μπορεί να βοηθήσει στην αναγέννηση των νευρώνων του μεσεγκεφάλου και στη σημαντική ανάκτηση της κινητικής λειτουργίας σε τρωκτικά και άλλα πρωτεύοντα θηλαστικά πλην των ανθρώπων. Αυτήν τη στιγμή, οι κλινικές μελέτες της AskBio στις ΗΠΑ βρίσκονται στο στάδιο της αξιολόγησης για την ένταξη ασθενών στη Φάση Ιb, και έχουν στόχο να εκτιμηθεί η ασφάλεια και η προκαταρκτική αποτελεσματικότητα της θεραπείας. Από την αρχή της Φάσης Ιb (NCT04167540) τον Αύγουστο του 2020, συνολικά 10 ασθενείς έχουν ενταχθεί στο πρόγραμμα.

Σχετικά με την AskBio

H Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio) είναι μια πλήρως ελεγχόμενη αλλά λειτουργικά ανεξάρτητη θυγατρική της Bayer AG, η οποία εξαγοράστηκε το 2020. Πρόκειται για μια ολοκληρωμένη εταιρεία γονιδιακών θεραπειών AAV, η δραστηριότητα της οποίας επικεντρώνεται στην ανάπτυξη σωτήριων φαρμάκων για γονιδιακά νοσήματα. Η εταιρεία διαθέτει κλινικά προγράμματα που καλύπτουν μια σειρά νευρομυϊκών παθήσεων, παθήσεων του κεντρικού νευρικού συστήματος και ενδείξεις καρδιαγγειακών και μεταβολικών νοσημάτων.

Τα προγράμματα αυτά περιλαμβάνουν κλινικές μελέτες για τη γλυκογονίαση (νόσος Pompe), τη νόσο του Πάρκινσον, τη συμφορητική καρδιακή ανεπάρκεια, καθώς και παραχωρηθείσες από τρίτους (out-licensed) άδειες κλινικών ενδείξεων για την αιμορροφιλία και τη μυϊκή δυστροφία τύπου Duchenne. Η πλατφόρμα γονιδιακών θεραπειών της AskBio περιλαμβάνει την κορυφαία και πατενταρισμένη διαδικασία παρασκευής κυτταρικών σειρών Pro10™, καθώς και μια εκτεταμένη βιβλιοθήκη καψιδίων και υποκινητών (promoter) AAV.

Με κεντρικά γραφεία στο ερευνητικό κέντρο Research Triangle Park της Βόρειας Καρολίνας, και ευρωπαϊκή έδρα στο Εδιμβούργο, η εταιρεία έχει παραγάγει εκατοντάδες πατενταρισμένους υποκινητές και καψίδια AAV τρίτης γενιάς, πολλοί από τους οποίους βρίσκονται σε κλινικές μελέτες διαφόρων φάσεων. Με έτος ίδρυσης το 2001, η AskBio θεωρείται πρωτοπόρος στις καινοτομικές γονιδιακές θεραπείες, με περισσότερες από 500 πατέντες σε πεδία όπως η παραγωγή AAV και χιμαιρικών καψιδίων (chimeric and self-complementary capsids).

Σχετικά με BlueRock Therapeutics

Η BlueRock Therapeutics είναι μια εταιρεία ανάπτυξης αναγεννητικών-κυτταρικών θεραπειών για ανίατες ασθένειες. Η πλατφόρμα cell+gene της εταιρείας επιτρέπει τη δημιουργία και παρασκευή πρωτότυπων κυτταρικών θεραπειών με επιλεκτικά σχεδιασμένα χαρακτηριστικά λειτουργίας, με ταυτόχρονη χρήση πολυδύναμων βλαστοκυττάρων και εγγραφή τροποποιημένων γενετικών πληροφοριών σε γονιδιώματα. Μια τέτοια προσέγγιση επιτρέπει, θεωρητικά, να κατασκευάσουμε οποιοδήποτε κύτταρο του σώματος και να τροποποιήσουμε κάθε γονίδιο του γονιδιώματος για θεραπευτικούς σκοπούς. Η πλατφόρμα μπορεί να υποστηρίξει πλήθος εφαρμογές, όμως προς το παρόν, η εταιρεία επικεντρώνεται στη νευρολογία, την καρδιολογία και την ανοσολογία.

Τον Αύγουστο του 2019 η BlueRock Therapeutics εξαγοράστηκε από τη Bayer AG, με την επιχειρηματική της αξία να εκτιμάται στο ένα δισ. δολάρια ΗΠΑ. Στο τίμημα της εξαγοράς υπήρχε πρόβλεψη για εφάπαξ καταβολή μέρους του ποσού, και σύνδεση της πληρωμής του υπολοίπου με συγκεκριμένα ορόσημα. Για τη BlueRock η εξαγορά αυτή σηματοδοτεί το επόμενο βήμα στην προσπάθειά της να αποδείξει ότι οι εκφυλιστικές ασθένειες είναι αναστρέψιμες, και να προσφέρει νέα επαναστατικά φάρμακα σε ασθενείς που τα χρειάζονται απεγνωσμένα.

Σχετικά με την Bayer

Η Bayer είναι ένας παγκόσμιος οργανισμός που δραστηριοποιείται στο χώρο των Βιοεπιστημών και συγκεκριμένα στους τομείς της Υγείας και της Γεωργίας. Τα προϊόντα και οι υπηρεσίες της Bayer σχεδιάζονται με γνώμονα το όφελος των ανθρώπων και να βοηθήσουν στις προσπάθειες της ανθρωπότητας να αντιμετωπίσει σημαντικές προκλήσεις, όπως ο συνεχώς αυξανόμενος και γηράσκων πληθυσμός.

Ταυτόχρονα, ο Όμιλος στοχεύει στη δημιουργία αξίας μέσω της καινοτομίας, της ανάπτυξης και της υψηλής απόδοσης. Η Bayer είναι προσηλωμένη στις αρχές της αειφόρου ανάπτυξης και αποτελεί σύμβολο της εμπιστοσύνης, της αξιοπιστίας και της υψηλής ποιότητας, σε όλο τον κόσμο. Κατά το οικονομικό έτος 2020, ο Όμιλος απασχολούσε περίπου 100.000 άτομα και είχε πωλήσεις της τάξεως των 41,4 δισεκατομμυρίων ευρώ. Οι επενδύσεις σε Έρευνα και Ανάπτυξη προ ειδικών στοιχείων ανήλθαν σε € 4,9 δις.

Κάντε like στη σελίδα μας στο facebook για να μαθαίνετε όλα τα νέα

ΠΡΟΣΦΑΤΑ ΑΡΘΡΑ