- Γράφει ο Κοσμάς Ζακυνθινός
Έγκριση από την αρμόδια αρχή (National Medical Products Administration) της Κίνας λαμβάνει το gilteritinib της φαρμακευτικής επιχείρησης Astellas Pharma, ως θεραπεία σε ενήλικες ασθενείς με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική (ανθιστάμενη στη θεραπεία), θετική στις μεταλλάξεις FLT3 οξεία μυελογενή λευχαιμία (ΟΜΛ).
Σύμφωνα με την Astellas Pharma, εκτιμάται ότι κάθε χρόνο περίπου 80.000 άνθρωποι στην Κίνα διαγιγνώσκονται με λευχαιμία. Η μυελογενής λευχαιμία είναι ένας από τους συνηθέστερους τύπους λευχαιμίας σε ενήλικες.
Οι ασθενείς με μυελογενή λευχαιμία, με μετάλλαξη FLT3, έχουν δεν έχουν ιδιαίτερα καλή πρόγνωση. Η μέση επιβίωση ανέρχεται σε λιγότερο από έξι μήνες μετά τη χημειοθεραπεία διάσωσης.
Πρόσφατα, η Astellas Pharma ανακοίνωσε τα αποτελέσματα της κλινικής μελέτης Φάσης 3 ADMIRAL, που συγκρίνει το gilteritinib με τη χημειοθεραπεία διάσωσης σε ενήλικες ασθενείς με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική (ανθιστάμενη στη θεραπεία), θετική στις μεταλλάξεις FLT3 οξεία μυελογενή λευχαιμία (ΟΜΛ).
Τα δεδομένα κοινοποιήθηκαν από τον κ. Alexander Perl, M.D. του Αντικαρκινικού Κέντρου Abramson του Πανεπιστημίου της Πενσυλβάνια, σε συνέντευξη τύπου στην ετήσια συνάντηση της Αμερικανικής Εταιρείας Έρευνας για τον Καρκίνο (AACR). Τα δεδομένα παρουσιάστηκαν επίσης κατά τη συνεδρίαση της ολομέλειας για τις κλινικές μελέτες της AACR (#CT184).
Διάμεση ολική επιβίωση
Τα αποτελέσματα από τη μελέτη ADMIRAL δείχνουν ότι η διάμεση ολική επιβίωση στους ασθενείς που έλαβαν gilteritinib ήταν 9,3 μήνες συγκριτικά με 5,6 μήνες στους ασθενείς που έλαβαν χημειοθεραπεία διάσωσης [Αναλογία Κινδύνου(HR) = 0,637 (95% CI 0,490 – 0,830), P=0,0007)].
Επιπλέον, τα ποσοστά μονοετούς επιβίωσης ήταν 37% στους ασθενείς που έλαβαν gilteritinib συγκριτικά με 17% στους ασθενείς που έλαβαν χημειοθεραπεία διάσωσης.
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (AE) και στα δύο σκέλη θεραπείας της μελέτης ήταν ουδετεροπενία (43,7%), αναιμία (43,4%), και εμπύρετο (38,6%). Οι συχνότερες βαθμού ≥3 ΑΕ σχετιζόμενες με το gilteritinib ήταν αναιμία (19,5%), εμπύρετη ουδετεροπενία (15,4%), θρομβοπενία (12,2%) και μειωμένος αριθμός αιμοπεταλίων (12,2%). Κατόπιν προσαρμογής ως προς τη διάρκεια έκθεσης στη θεραπεία, οι σοβαρές AE που εμφανίστηκαν, ήταν λιγότερο συχνές με το gilteritinib (7,1%) από ότι με τη χημειοθεραπεία διάσωσης (9,2%).
Σχετικά με το gilteritinib
Το gilteritinib ανακαλύφθηκε στα πλαίσια της ερευνητικής συνεργασίας με την Kotobuki Pharmaceutical Co., Ltd. Η Astellas κατέχει τα αποκλειστικά παγκόσμια δικαιώματα για την ανάπτυξη, την παραγωγή και την εμπορική διάθεση.
Πέρυσι το gilteritinib έλαβε το χαρακτηρισμό του Ορφανού Φαρμάκου από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή και καθεστώς ταχείας αξιολόγησης από τον EMA. Τόσο στην Ιαπωνία όσο και στις Η.Π.Α., το gilteritinib κυκλοφόρησε το Δεκέμβριο του 2018. Έλαβε έγκριση για τη θεραπεία ενήλικων ασθενών με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική ΟΜΛ. Θετική στις μεταλλάξεις FLT3.
Το gilteritinib είχε λάβει προηγουμένως χαρακτηρισμό Ορφανού Φαρμάκου. Με καθεστώς ταχείας αξιολόγησης από τον FDA των Η.Π.Α. Καθώς και Χαρακτηρισμό Ορφανού Φαρμάκου και χαρακτηρισμό SAKIGAKE, από το Ιαπωνικό Υπουργείο Υγείας, Εργασίας και Πρόνοιας.
