Οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα δεν μπορούν να περιμένουν τις χρονοβόρες ρυθμιστικές διαδικασίες, υποστηρίζει νέο άρθρο γνώμης που καλεί την Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) να προχωρήσει σε μεταρρυθμίσεις για την επιτάχυνση της ανάπτυξης θεραπειών.
- Γράφει η Χριστίνα Χατζηπαλαμουτζή
Οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα δεν έχουν την πολυτέλεια να περιμένουν τις μακρές ρυθμιστικές διαδικασίες για την ανάπτυξη και έγκριση νέων θεραπειών, επισημαίνει άρθρο γνώμης του ειδικού σε στρατηγική ρυθμιστικών υποθέσεων Joshua R. Mansbach. Το κείμενο υποστηρίζει ότι το αμερικανικό σύστημα αξιολόγησης φαρμάκων χρειάζεται άμεσα μεταρρυθμίσεις ώστε να επιταχυνθεί η πρόσβαση των ασθενών σε καινοτόμες θεραπείες.
Η συζήτηση αναζωπυρώθηκε μετά από ακρόαση της United States Senate για τα εμπόδια που αντιμετωπίζουν οι εταιρείες βιοτεχνολογίας στην ανάπτυξη θεραπειών, αλλά και μετά την αποχώρηση του Vinay Prasad από τη θέση του επικεφαλής του Center for Biologics Evaluation and Research της Αμερικανικής Υπηρεσίας Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA).
Σύμφωνα με τον Mansbach, η αλλαγή αυτή ενδέχεται να ανοίξει τον δρόμο για μεταρρυθμίσεις στο πλαίσιο αξιολόγησης φαρμάκων για σπάνιες ασθένειες.
Σοβαρές καθυστερήσεις στην ανάπτυξη θεραπειών
Κατά τη διάρκεια της ακρόασης στη Γερουσία, γιατροί, εκπρόσωποι της βιομηχανίας, ασθενείς και γονείς παιδιών με σπάνιες ασθένειες παρουσίασαν στοιχεία για σημαντικές δυσλειτουργίες στη διαδικασία αξιολόγησης νέων φαρμάκων.
Μεταξύ των βασικών προβλημάτων που αναδείχθηκαν:
-
ασυνεπής εφαρμογή των ρυθμιστικών κανόνων
-
υποχρησιμοποίηση διαθέσιμων επιστημονικών εργαλείων
-
διαφορετικά κριτήρια αξιολόγησης σε παρόμοιες περιπτώσεις
Οι συμμετέχοντες τόνισαν ότι αυτές οι ασυνέπειες έχουν άμεσο αντίκτυπο στους ασθενείς, οι οποίοι συχνά περιμένουν χρόνια για την έγκριση θεραπειών.
Οι μικρές εταιρείες βιοτεχνολογίας επηρεάζονται περισσότερο
Ο Mansbach σημειώνει ότι πολλές μικρές εταιρείες βιοτεχνολογίας καλούνται να προσαρμόσουν επανειλημμένα τον σχεδιασμό των κλινικών δοκιμών τους, προκειμένου να ανταποκριθούν σε νέα αιτήματα του FDA.
Αυτό έχει ως αποτέλεσμα:
-
αύξηση του κόστους ανάπτυξης
-
καθυστερήσεις στις κλινικές μελέτες
-
οικονομική πίεση σε μικρές εταιρείες
Σε αρκετές περιπτώσεις, οι εταιρείες καλούνται να χρηματοδοτήσουν νέες μελέτες, ενώ οι ασθενείς παραμένουν χωρίς θεραπευτικές επιλογές.
90% των σπάνιων ασθενειών δεν έχει θεραπεία
Το πρόβλημα αποκτά ακόμη μεγαλύτερη σημασία αν ληφθεί υπόψη ότι:
-
περισσότερα από 30 εκατομμύρια Αμερικανοί ζουν με κάποια σπάνια νόσο
-
έχουν καταγραφεί πάνω από 7.000 σπάνιες ασθένειες
-
περίπου 90% δεν διαθέτει εγκεκριμένη θεραπεία
Μαρτυρίες στην ακρόαση ανέφεραν ότι, με τον σημερινό ρυθμό ανάπτυξης φαρμάκων, θα χρειαστούν έως και 150 χρόνια για να υπάρξουν θεραπείες για το μισό μόνο από το σύνολο των γνωστών σπάνιων ασθενειών.
Τέσσερις προτάσεις μεταρρύθμισης
Στο άρθρο προτείνονται τέσσερις βασικές αλλαγές στο ρυθμιστικό πλαίσιο:
Δημιουργία εξειδικευμένης επιτροπής για σπάνια νοσήματα
Μια μόνιμη συμβουλευτική επιτροπή με ειδικούς επιστήμονες θα μπορούσε να αξιολογεί θεραπείες με βάση τις ιδιαιτερότητες των σπάνιων ασθενειών.
Συστηματική χρήση των ταχύτερων διαδικασιών έγκρισης
Οι λεγόμενες accelerated approval pathways δημιουργήθηκαν ακριβώς για τέτοιες περιπτώσεις, όμως – σύμφωνα με την κριτική – δεν αξιοποιούνται επαρκώς.
Καθοδήγηση για τη χρήση surrogate endpoints
Οι εταιρείες χρειάζονται σαφείς οδηγίες για τα βιολογικά ή κλινικά υποκατάστατα κριτήρια που μπορούν να χρησιμοποιούνται στις κλινικές δοκιμές.
Περισσότερη διαφάνεια στις απορρίψεις φαρμάκων
Όταν μια εταιρεία λαμβάνει Complete Response Letter μετά από χρόνια ανάπτυξης, πρέπει να υπάρχει σαφής επιστημονική αιτιολόγηση.
Το δίλημμα ασφάλειας και πρόσβασης
Ο συγγραφέας υπογραμμίζει ότι οι επικριτές του συστήματος δεν ζητούν χαλάρωση των προτύπων ασφάλειας. Αντίθετα, ζητούν την ορθή χρήση των εργαλείων που ήδη υπάρχουν στο ρυθμιστικό πλαίσιο.
Οι ασθενείς με σπάνιες ασθένειες συχνά βασίζονται στην υπόσχεση της επιταχυνόμενης έγκρισης για να αποκτήσουν πρόσβαση σε νέες θεραπείες. Ωστόσο, σύμφωνα με τις μαρτυρίες στην ακρόαση, η διαδικασία αυτή συχνά συναντά εμπόδια που θα μπορούσαν να αποφευχθούν.
Η συζήτηση αναμένεται να συνεχιστεί στο Κογκρέσο, με τον γερουσιαστή Ron Johnson να έχει ήδη ξεκινήσει έρευνα για πρόσφατες απορρίψεις φαρμάκων για σπάνιες ασθένειες από την Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA).
Κάντε like στη σελίδα μας στο facebook για να μαθαίνετε όλα τα νέα
Διαβάστε επίσης
FDA: Έγκριση στη λευκοβορίνη για σπάνια γενετική διαταραχή
Σπάνια νοσήματα: Μάχη μεταξύ ταχύτητας και αποδείξεων για νέα φάρμακα
