Η αντιπαράθεση γύρω από τα φάρμακα σπάνιων παθήσεων κλιμακώνεται στις ΗΠΑ. Ασθενείς και γιατροί ζητούν ευελιξία, ενώ η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) επιμένει σε αυστηρά επιστημονικά δεδομένα. Οι πρόσφατες απορρίψεις θεραπειών αναδεικνύουν το δίλημμα ανάμεσα στην ασφάλεια και στην επείγουσα ανάγκη πρόσβασης σε θεραπεία.
-
Γράφει η Χριστίνα Χατζηπαλαμουτζή
Η συζήτηση γύρω από τις εγκρίσεις φαρμάκων για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα επανέρχεται δυναμικά στην Ουάσινγκτον, μετά από αλλεπάλληλες απορρίψεις θεραπειών από την Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA). Οργανώσεις ασθενών και κλινικοί γιατροί ζητούν μεγαλύτερη ευελιξία, την ώρα που η ηγεσία της Αρχής υπερασπίζεται την ανάγκη ισχυρών αποδείξεων αποτελεσματικότητας.
Οι συναντήσεις στο Καπιτώλιο πραγματοποιήθηκαν αμέσως μετά την απόρριψη φαρμάκων που ανέπτυξαν οι Biohaven και Saol Therapeutics, γεγονός που πυροδότησε έντονες αντιδράσεις από ασθενείς και επιστημονικές κοινότητες.
Η απαίτηση για ευελιξία σε υπερ-σπάνια νοσήματα
Εκπρόσωποι ασθενών τόνισαν ότι οι κλασικές κλινικές δοκιμές συχνά δεν μπορούν να εφαρμοστούν σε εξαιρετικά μικρούς πληθυσμούς.
Η δικηγόρος Sara Klock ανέφερε ότι η πρόσφατη κατευθυντήρια οδηγία της Αρχής για τον μηχανισμό «Plausible Mechanism Pathway» δείχνει πρόθεση ευελιξίας.
Ωστόσο, η πραγματικότητα των απορρίψεων δημιουργεί διαφορετική εικόνα. Εκτός από Biohaven και Saol, προβλήματα εγκρίσεων αντιμετώπισαν και οι Capricor Therapeutics, Replimune και uniQure.
Κατά τη διάρκεια ακρόασης στη Γερουσία, νευρολόγος του Harvard Medical School χαρακτήρισε τη διαδικασία επικοινωνίας με τον οργανισμό «σαν να μιλάς σε τοίχο».
Η υπεράσπιση της αυστηρότητας
Ο επίτροπος Marty Makary υπερασπίστηκε δημόσια τη φιλοσοφία της υπηρεσίας, τονίζοντας ότι ο πήχης των αποδείξεων παραμένει υψηλός.
Αναλυτές σημείωσαν ότι η στάση αυτή επιβεβαιώνει πως τα τυχαιοποιημένα κλινικά δεδομένα παραμένουν ο «κανόνας» για εγκρίσεις, ακόμη και σε σπάνιες νόσους.
Η περίπτωση της ανεπάρκειας PDCD
Στο επίκεντρο των συζητήσεων βρέθηκε το SL1009 της Saol για την ανεπάρκεια συμπλόκου πυροσταφυλικής αφυδρογονάσης (PDCD), μια γενετική διαταραχή που επηρεάζει λιγότερους από 1.000 ασθενείς στις ΗΠΑ.
Η Αρχή ζήτησε επιπλέον κλινική μελέτη — κάτι που η εταιρεία θεωρεί πρακτικά αδύνατο λόγω του μικρού πληθυσμού. Οι υποστηρικτές του φαρμάκου επικαλούνται το πλαίσιο Rare Disease Evidence Principles (RDEP), που επιτρέπει έγκριση ακόμη και με μονοβραχίονα μελέτη.
Σύμφωνα με τη διοίκηση της εταιρείας, το φάρμακο στοχεύει άμεσα το γενετικό έλλειμμα και αποκαθιστά τη δραστηριότητα του ενζύμου. Η επάρκεια δεδομένων, όμως, αμφισβητείται από τον οργανισμό.
Η υπόθεση troriluzole στη σπινoπαρεγκεφαλιδική αταξία
Ανάλογη πορεία είχε και το troriluzole της Biohaven για τη σπινoπαρεγκεφαλιδική αταξία.
Παρά τη στατιστική επιτυχία της μελέτης, η αίτηση απορρίφθηκε λόγω πιθανής μεροληψίας σε δεδομένα πραγματικού κόσμου.
Η εταιρεία υποστηρίζει ότι η τριετής μελέτη πληρούσε όλα τα πρωτεύοντα και δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία, ωστόσο η Αρχή απαίτησε νέα δοκιμή.
Όταν η καθυστέρηση ισοδυναμεί με απώλεια
Για τους ασθενείς, η διαφορά δεν είναι θεωρητική. Τα υπερ-σπάνια νοσήματα είναι προοδευτικά και μη αναστρέψιμα.
Στην PDCD, τα παιδιά χάνουν καθημερινά ενεργειακή ικανότητα και συχνά πεθαίνουν νωρίς.
Στην αταξία, η απώλεια ισορροπίας και κινητικότητας επιδεινώνεται μόνιμα.
Κλινικοί γιατροί αναφέρουν ότι ορισμένοι ασθενείς που λάμβαναν troriluzole παρέμειναν λειτουργικοί για χρόνια — χρόνος που χάνεται όταν η έγκριση καθυστερεί.
Η λεπτή ισορροπία
Η αντιπαράθεση αποτυπώνει ένα διαχρονικό δίλημμα: ασφάλεια και αποδεικτικά δεδομένα έναντι ταχείας πρόσβασης σε θεραπείες χωρίς εναλλακτικές.
Ο οργανισμός δηλώνει ότι δεν μπορεί να μειώσει τον επιστημονικό πήχη. Οι ασθενείς απαντούν ότι ο χρόνος δεν είναι ουδέτερος παράγοντας — είναι εξέλιξη της νόσου.
Η επόμενη περίοδος αναμένεται κρίσιμη, καθώς οι επερχόμενες συναντήσεις με τις εταιρείες ίσως καθορίσουν τον τρόπο με τον οποίο θα εγκρίνονται τα φάρμακα για τις σπανιότερες παθήσεις της ιατρικής.
Κάντε like στη σελίδα μας στο facebook για να μαθαίνετε όλα τα νέα
Διαβάστε επίσης
Roche: Σημαντική πρόοδος σε σπάνια μορφή σκλήρυνσης κατά πλάκας
Τερέζα: Η μακροβιότερη γυναίκα της Ισπανίας είναι 112 ετών
