Μια νέα θεραπεία με βλαστοκύτταρα που αναπτύχθηκε από Κινέζους ερευνητές παρουσιάζει εντυπωσιακές βελτιώσεις σε ασθενείς με νόσο Πάρκινσον, σύμφωνα με προκαταρκτικά αποτελέσματα δοκιμής Φάσης Ι στο Hefei. Η ταχεία υποχώρηση κινητικών συμπτωμάτων και η αύξηση της ντοπαμινεργικής δραστηριότητας δημιουργούν προσδοκίες για ένα πραγματικό θεραπευτικό άλμα.
- Χριστίνα Χατζηπαλαμουτζή
Η νόσος Πάρκινσον αποτελεί μία από τις πλέον συχνές νευροεκφυλιστικές διαταραχές, με σταδιακή απώλεια των νευρικών κυττάρων που παράγουν ντοπαμίνη. Η μείωση αυτής της νευροδιαβίβασης επηρεάζει άμεσα την κίνηση, με χαρακτηριστικά συμπτώματα τον τρόμο, τη δυσκαμψία, το «πάγωμα» κινήσεων και την προοδευτική μείωση της αυτονομίας.
Σήμερα δεν υπάρχει θεραπεία που ανακόπτει την εξέλιξη της νόσου. Οι διαθέσιμες παρεμβάσεις στοχεύουν κυρίως στη διαχείριση των συμπτωμάτων, συχνά με φάρμακα που αναπληρώνουν προσωρινά τα επίπεδα ντοπαμίνης, χωρίς όμως να αντιμετωπίζουν την καταστροφή των νευρώνων.
Από την αντικατάσταση ντοπαμίνης στη δημιουργία νέων νευρώνων
Η ερευνητική προσέγγιση στην Κίνα επιδιώκει κάτι βαθύτερο: τη μετατροπή βλαστοκυττάρων σε λειτουργικούς ντοπαμινεργικούς νευρώνες που εγκαθίστανται στον εγκέφαλο του ασθενούς. Με αυτόν τον τρόπο δεν επιδιώκεται απλώς η «αντικατάσταση» της ντοπαμίνης, αλλά η πραγματική αναγέννηση νευρικών κυττάρων – κάτι που εδώ και δεκαετίες αποτελεί επίκεντρο έρευνας διεθνώς.
Η μέθοδος εφαρμόζεται στο First Affiliated Hospital του University of Science and Technology of China στο Hefei, όπου πραγματοποιείται δοκιμή Φάσης Ι με έξι ασθενείς.
Κλινική δοκιμή Φάσης Ι: Τι σημαίνει
Δοκιμές Φάσης Ι αξιολογούν πρωτίστως την ασφάλεια μιας θεραπείας, την αντοχή της από τον οργανισμό και βασικούς βιολογικούς δείκτες. Στην περίπτωση του Πάρκινσον, οι ερευνητές εξετάζουν εάν τα βλαστοκύτταρα επιβιώνουν, αν διαφοροποιούνται σωστά και αν παράγουν ντοπαμίνη σε συνθήκες ανθρώπινου εγκεφάλου.
Τα πρώτα δεδομένα –σύμφωνα με την ερευνητική ομάδα– δείχνουν ότι τα κύτταρα όχι μόνο επιβιώνουν, αλλά ενδέχεται να συμβάλλουν στη λειτουργική αναδιοργάνωση νευρωνικών κυκλωμάτων.
Εντυπωσιακά ποσοστά διαφοροποίησης
Το εντυπωσιακό στοιχείο, σύμφωνα με τους Κινέζους επιστήμονες, αφορά το ποσοστό μετατροπής των βλαστοκυττάρων σε ντοπαμινεργικούς νευρώνες. Διεθνείς ερευνητικές ομάδες αναφέρουν ποσοστά γύρω στο 50%. Η κινεζική ομάδα, μετά από σειρά πειραματικών βημάτων, καταγράφει ρυθμό που ξεπερνά το 80%.
«Τα “φυτεύουμε” στον εγκέφαλο και επιτρέπουμε τη δημιουργία νέων νευρώνων που αναδομούν τα νευρωνικά δίκτυα», δήλωσε ο νευρολόγος Shi Jiong.
Εάν τα ποσοστά αυτά επιβεβαιωθούν σε ευρύτερη κλίμακα, το μοντέλο θα αποτελέσει σημείο αναφοράς για μελλοντικές θεραπείες αναγέννησης εγκεφαλικών κυττάρων.
Εντυπωσιακή βελτίωση συμπτωμάτων σε μεμονωμένο ασθενή
Ένας από τους έξι συμμετέχοντες –37 ετών– εμφάνισε θεαματική μείωση τρόμου και δυσκαμψίας. Η κλινική βαθμολογία Πάρκινσον έπεσε από επίπεδο σοβαρής αναπηρίας (62) σε 12, βαθμολογία που αντιστοιχεί σε άτομο χωρίς εμφανείς κινητικές δυσλειτουργίες.
Παρά το ότι πρόκειται για μεμονωμένη περίπτωση, τα στοιχεία δημιουργούν προσδοκίες για μελλοντικές μελέτες μεγαλύτερου εύρους.
Ασφάλεια και προοπτική επέκτασης
Οι ερευνητές επισημαίνουν πως τα ενέσιμα βλαστοκύτταρα επιβιώνουν και παράγουν ντοπαμίνη αρκετούς μήνες μετά τη θεραπεία, στοιχείο που ενισχύει την άποψη ότι η μέθοδος εμφανίζει ασφάλεια και λειτουργικότητα. Η ομάδα επιδιώκει την ένταξη περισσότερων ασθενών, ώστε να αξιολογηθεί η αποτελεσματικότητα σε μεγαλύτερη κλινική δοκιμή.
Παράλληλα, οι επιστήμονες αναγνωρίζουν ότι απαιτείται χρόνος για να εκτιμηθεί εάν η αναγέννηση νευρώνων είναι μόνιμη και ποια θα είναι η διάρκεια των κλινικών οφελών.
Παρά τον ενθουσιασμό, ειδικοί διεθνώς επισημαίνουν ότι το Πάρκινσον διαθέτει σύνθετο παθογενετικό μηχανισμό και οι νευρολογικές διαταραχές δεν εξαρτώνται αποκλειστικά από τη ντοπαμίνη. Ωστόσο, μια θεραπεία που επιχειρεί νευρωνική αναγέννηση και όχι προσωρινή αναπλήρωση θεωρείται πολλά υποσχόμενη.
Κάντε like στη σελίδα μας στο facebook για να μαθαίνετε όλα τα νέα
Διαβάστε επίσης
Η υπνική άπνοια συνδέεται με αυξημένο κίνδυνο Πάρκινσον
Κουτεντάκης: Το «χάπι» που δεν κοστίζει στη μάχη με το Πάρκινσον
