Αλλαγές ασφάλειας ζήτησε ο FDA πριν επιτραπεί η έναρξη της Φάσης 1 για το πειραματικό φάρμακο DNL952 στη νόσο Pompe, επικαλούμενη προκλινικά δεδομένα υπερευαισθησίας. Το υποψήφιο φάρμακο εξετάζεται ως ενζυμική θεραπεία με νέο μηχανισμό παράδοσης στον μυϊκό ιστό και πιθανώς στον εγκέφαλο.
- Γράφει η Χριστίνα Χατζηπαλαμουτζή
Η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) επέβαλε προσωρινή αναστολή στην προγραμματισμένη μελέτη Φάσης 1 για το υποψήφιο φάρμακο DNL952 της Denali Therapeutics για τη νόσο Pompe, μετά την εμφάνιση αντιδράσεων υπερευαισθησίας σε ζωικά μοντέλα. Η εταιρεία καλείται να τροποποιήσει τη δόση έναρξης και να ενισχύσει τα κριτήρια ασφάλειας, εκτιμώντας περιορισμένη καθυστέρηση στο πρόγραμμα.
Τι ζητά ο FDA
Σύμφωνα με κατάθεση στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς των ΗΠΑ, ο FDA ζήτησε αλλαγές στο πρωτόκολλο, μείωση της αρχικής δόσης και προσαρμογές στα κριτήρια ένταξης, στους κανόνες διακοπής και στη διαδικασία παρακολούθησης ασφάλειας. Δεν ζητήθηκαν νέες προκλινικές μελέτες, ωστόσο η εταιρεία πρέπει να υποβάλει τις τροποποιήσεις πριν από την έναρξη της δοκιμής.
Ο προσωρινός «κλινικός αποκλεισμός» αποδίδεται σε αντιδράσεις υπερευαισθησίας που καταγράφηκαν σε πειραματόζωα. Η Denali απάντησε άμεσα και υποστηρίζει ότι η καθυστέρηση αναμένεται μικρή, με πιθανή έναρξη της μελέτης στο πρώτο εξάμηνο του 2026, ανάλογα με τις τελικές παρατηρήσεις του FDA.
Το DNL952 είναι πειραματική θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης που χρησιμοποιεί την πλατφόρμα Enzyme Transport Vehicle της Denali, επιτρέποντας στο ένζυμο να περάσει στον μυϊκό ιστό και πιθανώς στον αιματοεγκεφαλικό φραγμό. Στόχος είναι η αποκατάσταση του ενζύμου GAA, το οποίο λείπει στη νόσο Pompe, οδηγώντας σε συσσώρευση γλυκογόνου.
Η νόσος Pompe
Πρόκειται για σπάνια, προοδευτική και δυνητικά θανατηφόρα πάθηση, που προκαλεί μυϊκή αδυναμία και σοβαρά αναπνευστικά προβλήματα. Η ενζυμική θεραπεία αποτελεί βασικό άξονα αντιμετώπισης, ωστόσο οι υπάρχουσες επιλογές έχουν περιορισμούς όσον αφορά την πρόσβαση στον εγκέφαλο.
Μια δύσκολη χρονιά για τη Denali
Το περιστατικό έρχεται μετά από απογοητευτικά δεδομένα του DNL343 στη μελέτη HEALEY ALS, όπου δεν καταγράφηκε επιβράδυνση της εξέλιξης της ALS ούτε σημαντική επίδραση σε βιοδείκτες νευροεκφύλισης. Επίσης, ο FDA ανέβαλε την ημερομηνία απόφασης για το tividenofusp alfa για το σύνδρομο Hunter, εξαιτίας νέων φαρμακολογικών στοιχείων που
Κάντε like στη σελίδα μας στο facebook για να μαθαίνετε όλα τα νέα
Διαβάστε επίσης
Ατμοσφαιρική ρύπανση: Πρωταθλήτρια η Ασία -Η θέση της Ελλάδας
FDA: Αιφνίδια αποχώρηση Pazdur μετά από μόλις 3 εβδομάδες στο CDER
