Μια νέα ανοσοθεραπεία για το προχωρημένο καρκίνωμα φλοιού επινεφριδίων μπαίνει σε κλινική δοκιμή φάσης 2, δίνοντας ελπίδα σε ασθενείς με σπάνιο και επιθετικό καρκίνο που διαθέτουν περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές. Η μελέτη Clarity θα αξιολογήσει την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του CY-101.
- Γράφει η Χριστίνα Χατζηπαλαμουτζή
Ασθενείς με έναν σπάνιο και επιθετικό καρκίνο, για τον οποίο οι θεραπευτικές επιλογές παραμένουν περιορισμένες, μπορεί στο μέλλον να ωφεληθούν από μια νέα ανοσοθεραπεία που μπαίνει σε κλινική δοκιμή.
Η θεραπεία ονομάζεται CY-101, ή getacatetide, και αναπτύχθηκε από τη βιοτεχνολογική εταιρεία Cytovation. Στόχος της είναι το προχωρημένο καρκίνωμα φλοιού επινεφριδίων, γνωστό διεθνώς ως adrenocortical carcinoma ή ACC.
Το ACC επηρεάζει τα επινεφρίδια και χαρακτηρίζεται από σπανιότητα, επιθετική συμπεριφορά και περιορισμένες θεραπευτικές δυνατότητες, ειδικά όταν η νόσος είναι προχωρημένη.
Πώς λειτουργεί το CY-101
Σύμφωνα με το Cancer Research UK, το CY-101 έχει διπλή λειτουργία. Έχει σχεδιαστεί ώστε να αξιοποιεί το ανοσοποιητικό σύστημα του οργανισμού για να στοχεύει και να καταστρέφει εκλεκτικά τα καρκινικά κύτταρα.
Παράλληλα, στοχεύει να αναστείλει έναν βασικό μηχανισμό που σχετίζεται με την αντίσταση των όγκων στην ανοσοθεραπεία, ένα πρόβλημα ιδιαίτερα σημαντικό σε καρκίνους όπως το ACC.
Η θεραπεία επιχειρεί να μετατρέψει τους ανοσοανθεκτικούς «ψυχρούς» όγκους σε ανοσοενεργούς «θερμούς» όγκους. Αυτό γίνεται μέσω τοπικής ενεργοποίησης του ανοσοποιητικού μέσα στο μικροπεριβάλλον του όγκου, ώστε ο οργανισμός να μπορεί να αναγνωρίσει και να αντιμετωπίσει καλύτερα τα καρκινικά κύτταρα.
Η μελέτη Clarity και ο σχεδιασμός της δοκιμής
Το Cancer Research UK ανακοίνωσε τη νέα διεθνή κλινική δοκιμή σε συνεργασία με τη Norwegian Cancer Society και τη Cytovation.
Η μελέτη είναι φάσης 2 και φέρει την ονομασία Clarity. Θα αξιολογήσει την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του CY-101 σε ασθενείς με προχωρημένο καρκίνωμα φλοιού επινεφριδίων.
Αρχικά, η δοκιμή θα λειτουργήσει σε επτά κέντρα στο Ηνωμένο Βασίλειο έως τον Ιούλιο του 2032. Στη συνέχεια σχεδιάζεται η ένταξη επιπλέον κέντρων στο Ηνωμένο Βασίλειο και στην Ευρώπη.
Στόχος είναι να ενταχθούν 41 ασθενείς, ηλικίας 16 ετών και άνω, με ACC, οι οποίοι έχουν λάβει τουλάχιστον μία αλλά όχι περισσότερες από δύο προηγούμενες γραμμές θεραπείας για τον καρκίνο τους.
Γιατί υπάρχει ανάγκη για νέες θεραπείες
Το καρκίνωμα φλοιού επινεφριδίων είναι σπάνιο. Σύμφωνα με το Cancer Research UK, περίπου 350 άνθρωποιδιαγιγνώσκονται κάθε χρόνο στο Ηνωμένο Βασίλειο με ACC, ενώ περίπου 130 ασθενείς πεθαίνουν ετησίως από τη νόσο.
Η σπανιότητα της πάθησης δυσκολεύει την έρευνα, καθώς οι μικροί αριθμοί ασθενών κάνουν πιο δύσκολη την οργάνωση μεγάλων κλινικών μελετών. Αυτό έχει ως αποτέλεσμα οι ασθενείς με σπάνιους καρκίνους να έχουν συχνά λιγότερες θεραπευτικές επιλογές σε σχέση με πιο συχνούς τύπους καρκίνου.
Η συνταξιούχος Jennifer Rayner, η οποία διαγνώστηκε με ACC το 2018, περιέγραψε την εμπειρία των ασθενών με σπάνιο καρκίνο λέγοντας ότι μπορεί να αισθάνονται σαν «ορφανοί», επειδή δεν υπάρχουν αρκετοί αριθμοί ασθενών ώστε η νόσος να προσελκύσει αντίστοιχη ερευνητική προσοχή.
Η εμπειρία ασθενούς με ACC
Η Jennifer Rayner, 67 ετών, από το Newbury του West Berkshire, διαγνώστηκε με προχωρημένο ACC το 2018. Οι εξετάσεις έδειξαν όγκο 19 εκατοστών, ο οποίος περιέβαλλε τον σπλήνα και τον αριστερό νεφρό της.
Μετά τη χειρουργική επέμβαση, έλαβε mitotane, όμως παρουσίασε σημαντικές ανεπιθύμητες ενέργειες, όπως εμετούς και ημικρανίες.
Η ίδια, που συμμετέχει στη φιλανθρωπική οργάνωση ACC Support και στηρίζει άλλους ανθρώπους με την ίδια διάγνωση, τόνισε ότι κάθε νέο φάρμακο είναι εξαιρετικά ευπρόσδεκτο.
Όπως είπε, η μόνη εγκεκριμένη θεραπεία είναι ιδιαίτερα τοξική και δεν λειτουργεί πάντα. Ορισμένοι ασθενείς την ανέχονται καλά, ενώ άλλοι εμφανίζουν πολλές παρενέργειες. Για αυτόν τον λόγο, η έναρξη της νέας μελέτης αποτελεί, για τους ασθενείς, σημαντική εξέλιξη.
Τα προηγούμενα δεδομένα και η μετάβαση στη φάση 2
Η νέα μελέτη ακολουθεί δοκιμή φάσης 1, η οποία, σύμφωνα με το Cancer Research UK, έδειξε ενθαρρυντικά αποτελέσματα σε ασθενείς με συμπαγείς όγκους, μεταξύ των οποίων και ασθενείς με ACC.
Ο Dr Lars Prestegarden, διευθύνων σύμβουλος της Cytovation, ανέφερε ότι η δραστηριότητα που παρατηρήθηκε στους ασθενείς με ACC στη φάση 1 της μελέτης Cicilia έδωσε ισχυρό λόγο για να προχωρήσει η εταιρεία σε ειδική μελέτη φάσης 2 για τη συγκεκριμένη νόσο.
Η μετάβαση σε δοκιμή φάσης 2 αποτελεί κρίσιμο βήμα, καθώς θα εξεταστεί πιο στοχευμένα αν η θεραπεία μπορεί να προσφέρει κλινικό όφελος σε αυτή την ειδική ομάδα ασθενών.
Οι δηλώσεις των ερευνητών
Ο Dr Lars Erwig, διευθυντής του Centre for Drug Development στο Cancer Research UK, δήλωσε ότι οι άνθρωποι που ζουν με ACC χρειάζονται καλύτερες θεραπευτικές επιλογές και ότι η μελέτη Clarity έφτασε σε ένα συναρπαστικό στάδιο.
Ο ίδιος ευχαρίστησε τους εταίρους, τη Cytovation και τη Norwegian Cancer Society, για τη συνεργασία τους, υπογραμμίζοντας τον στόχο να ζουν οι άνθρωποι με σπάνιους καρκίνους περισσότερο και καλύτερα, χωρίς τον φόβο του καρκίνου.
Ο επικεφαλής ερευνητής της μελέτης, Debashis Sarker, καθηγητής πειραματικής ογκολογίας στο King’s College London και σύμβουλος ογκολόγος στα νοσοκομεία Guy’s, St Thomas’ και King’s College, χαρακτήρισε το προχωρημένο ACC σπάνιο και ιδιαίτερα δύσκολο καρκίνο.
Όπως σημείωσε, οι θεραπευτικές επιλογές και οι διαθέσιμες κλινικές δοκιμές για τους ασθενείς είναι πολύ περιορισμένες, οδηγώντας σε φτωχά αποτελέσματα. Για αυτόν τον λόγο, η χορήγηση της θεραπείας στον πρώτο ασθενή της νέας δοκιμής αποτελεί σημαντικό ορόσημο.
Η σημασία για την κοινότητα των σπάνιων ενδοκρινικών νεοπλασιών
Η Jo Grey, διευθύνουσα σύμβουλος της Association for Multiple Endocrine Neoplasia Disorders, AMEND, δήλωσε ότι το ACC είναι πολύ σπάνια μορφή καρκίνου, με εξαιρετικά περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές.
Η AMEND χαιρετίζει τη μελέτη Clarity και θα παρακολουθήσει την εξέλιξή της με ενδιαφέρον και ελπίδα, συνεχίζοντας παράλληλα να παρέχει ενημέρωση και υποστήριξη στην κοινότητα των ασθενών με ACC.
Η στήριξη οργανώσεων ασθενών αποκτά ιδιαίτερη σημασία σε σπάνιους καρκίνους, όπου η ενημέρωση, η πρόσβαση σε εξειδικευμένα κέντρα και η συμμετοχή σε κλινικές δοκιμές μπορεί να καθορίσουν την πορεία των ασθενών.
Ένα βήμα προόδου, αλλά όχι ακόμη θεραπευτική απάντηση
Η έναρξη της μελέτης Clarity δεν σημαίνει ότι το CY-101 έχει αποδείξει ακόμη την αποτελεσματικότητά του στο ACC. Η κλινική δοκιμή φάσης 2 θα εξετάσει αν η θεραπεία είναι ασφαλής και αν μπορεί να προσφέρει ουσιαστικό όφελος σε ασθενείς με προχωρημένη νόσο.
Ωστόσο, για μια μορφή καρκίνου με τόσο περιορισμένες επιλογές, ακόμη και η έναρξη μιας στοχευμένης μελέτης αποτελεί σημαντική εξέλιξη.
Η επιστημονική κοινότητα εκφράζει ενδιαφέρον για το βιολογικό σκεπτικό της θεραπείας και για τη δυνατότητα να αλλάξει το μικροπεριβάλλον του όγκου, κάνοντάς τον πιο ευάλωτο στην ανοσολογική επίθεση.
Αν τα αποτελέσματα επιβεβαιώσουν τις πρώτες ενδείξεις, το CY-101 θα μπορούσε να ανοίξει νέο θεραπευτικό δρόμο για ασθενείς με προχωρημένο καρκίνωμα φλοιού επινεφριδίων, έναν καρκίνο που μέχρι σήμερα αφήνει πολλούς ασθενείς με ελάχιστες επιλογές.
Κάντε like στη σελίδα μας στο facebook για να μαθαίνετε όλα τα νέα
Διαβάστε επίσης
Γιατί η Neurocrine εξαγοράζει τη Soleno για 2,9 δισ. δολάρια
Πώς οι ορμόνες ελέγχουν το μυαλό και την ψυχική υγεία
