Η Bausch + Lomb εγκαταλείπει την ανάπτυξη των οφθαλμικών σταγόνων BL1107 για τη βελτίωση της όρασης σε ασθενείς με γλαύκωμα, καθώς η μελέτη Φάσης 2 δεν επιβεβαίωσε το όφελος που είχε καταγραφεί σε μικρότερη πρώιμη δοκιμή.
Η Bausch + Lomb αποφάσισε να τερματίσει την ανάπτυξη του BL1107 ως τοπικής θεραπείας για το γλαύκωμα, έπειτα από αποτυχία της μελέτης Φάσης 2 να πετύχει το κύριο καταληκτικό της σημείο. Η εταιρεία επιδίωκε να αναπαραγάγει τις βελτιώσεις της οπτικής λειτουργίας που είχαν παρατηρηθεί σε μικρότερη μελέτη Φάσης 1/2a, όμως τα νέα δεδομένα δεν επιβεβαίωσαν το αρχικό σήμα αποτελεσματικότητας.
Η εξέλιξη κλείνει, τουλάχιστον προς το παρόν, μια φιλόδοξη προσπάθεια ανάπτυξης θεραπείας που δεν θα περιοριζόταν στη μείωση της ενδοφθάλμιας πίεσης, αλλά θα στόχευε άμεσα στη βελτίωση της όρασης μέσω νευροπροστατευτικού ή νευροενισχυτικού μηχανισμού.
Τι έδειξε η μελέτη Φάσης 2
Η τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή μελέτη παράλληλων ομάδων ενέταξε 159 ενήλικες με πρωτοπαθές γλαύκωμα ανοικτής γωνίας ή οφθαλμική υπερτονία. Οι συμμετέχοντες έλαβαν δύο διαφορετικές δόσεις BL1107 ή τιμολόλη 0,5% για 28 ημέρες.
Το κύριο καταληκτικό σημείο αφορούσε τη μεταβολή από την αρχική τιμή στη μέση απόκλιση του οπτικού πεδίου κατά την 28η ημέρα. Η μελέτη δεν κατέγραψε την απαιτούμενη βελτίωση, ενώ δεν επιτεύχθηκαν ούτε βασικά δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία που αξιολογούσαν την οπτική λειτουργία, μεταξύ αυτών και η καλύτερα διορθωμένη οπτική οξύτητα σε συνθήκες χαμηλού φωτισμού.
Το BL1107 έδειξε πάντως βιολογική δράση στον οφθαλμό, καθώς πέτυχε δευτερεύον καταληκτικό σημείο που αφορούσε τη μείωση της ενδοφθάλμιας πίεσης. Η εταιρεία ανέφερε επίσης ότι δεν εντοπίστηκαν νέα σήματα ασφάλειας και ότι το προφίλ του φαρμάκου παρέμεινε συμβατό με την προηγούμενη κλινική εμπειρία.
Γιατί οι προσδοκίες ήταν υψηλές
Το ενδιαφέρον για το BL1107 είχε ενισχυθεί από τα αποτελέσματα της μικρότερης μελέτης απόδειξης αρχής. Εκεί, ορισμένοι ασθενείς που έλαβαν το φάρμακο είχαν εμφανίσει βελτιώσεις στο οπτικό πεδίο και στην οπτική οξύτητα χαμηλού φωτισμού σε σύγκριση με την τιμολόλη.
Η Bausch + Lomb παρουσίαζε το πρόγραμμα ως πιθανή πρώτη θεραπεία γλαυκώματος που θα μπορούσε να βελτιώσει την οπτική λειτουργία και όχι μόνο να ελέγξει την ενδοφθάλμια πίεση. Η μεγαλύτερη Φάση 2 σχεδιάστηκε ακριβώς για να επιβεβαιώσει αυτά τα πρώιμα ευρήματα με αυστηρότερη μεθοδολογία και μεγαλύτερο αριθμό ασθενών.
Η αδυναμία επανάληψης του αρχικού αποτελέσματος δείχνει τη δυσκολία ανάπτυξης νευροπροστατευτικών θεραπειών για το γλαύκωμα. Μικρές πρώιμες δοκιμές μπορούν να παράγουν ενθαρρυντικά σήματα, τα οποία όμως συχνά εξασθενούν όταν αξιολογούνται σε μεγαλύτερους και πιο ετερογενείς πληθυσμούς.
Τι είναι το BL1107
Το BL1107, το οποίο προηγουμένως ήταν γνωστό ως WB007, αποτελεί στοχευμένο αγωνιστή υποδοχέα άλφα-2. Η Bausch + Lomb απέκτησε το πρόγραμμα το 2025 μέσω της εξαγοράς της Whitecap Biosciences.
Η εξαγορά δεν βασίστηκε μόνο στην πιθανή εφαρμογή του φαρμάκου στο γλαύκωμα. Η εταιρεία ενδιαφερόταν κυρίως για την ανάπτυξη εμφυτεύματος παρατεταμένης αποδέσμευσης για παθήσεις που απειλούν σοβαρά την όραση.
Συνεχίζεται το εμφύτευμα για τη γεωγραφική ατροφία
Παρά τη διακοπή των οφθαλμικών σταγόνων, η Bausch + Lomb θα συνεχίσει να αναπτύσσει το BL1107 ως μικρομοριακό εμφύτευμα ελεγχόμενης αποδέσμευσης, με κύρια ένδειξη τη γεωγραφική ατροφία. Οι πρώτες κλινικές δοκιμές του εμφυτεύματος αναμένονται το 2028.
Η γεωγραφική ατροφία αποτελεί προχωρημένη μορφή της ξηρής ηλικιακής εκφύλισης της ωχράς κηλίδας. Προκαλεί σταδιακή απώλεια κυττάρων του αμφιβληστροειδούς και μπορεί να οδηγήσει σε σοβαρή επιδείνωση της κεντρικής όρασης.
Η εταιρεία θα συνεργαστεί με τη Ripple Therapeutics, η οποία έχει αναπτύξει τεχνολογία ελεγχόμενης αποδέσμευσης χωρίς τη χρήση πολυμερών. Η προσέγγιση βασίζεται στη χημική τροποποίηση των δραστικών ουσιών, ώστε να απελευθερώνονται σταδιακά μέσα στον οφθαλμό.
Πτώση της μετοχής μετά την ανακοίνωση
Η εισηγμένη στις ΗΠΑ μετοχή της Bausch + Lomb υποχώρησε κατά 2,8% στις μετασυνεδριακές συναλλαγές μετά τη δημοσιοποίηση των αποτελεσμάτων.
Η αντίδραση αντανακλά την απογοήτευση της αγοράς για την απώλεια ενός προγράμματος που η διοίκηση είχε παρουσιάσει ως δυνητικά διαφοροποιημένη θεραπεία για το γλαύκωμα. Παράλληλα, η εταιρεία υπογραμμίζει ότι το ερευνητικό της χαρτοφυλάκιο περιλαμβάνει περισσότερα από 60 προγράμματα σε οφθαλμικά φάρμακα, χειρουργικά προϊόντα, προϊόντα όρασης και καταναλωτική υγεία.
Το μήνυμα της διοίκησης
Ο επικεφαλής ιατρικός διευθυντής της Bausch + Lomb, Yehia Hashad, τόνισε ότι η επιτυχία στην ανάπτυξη φαρμάκων κρίνεται σε επίπεδο συνολικού χαρτοφυλακίου και όχι από ένα μεμονωμένο πρόγραμμα. Όπως ανέφερε, η εταιρεία έχει επιλέξει σκόπιμα μια διαφοροποιημένη στρατηγική, γνωρίζοντας ότι δεν θα επιτύχει κάθε επιστημονική υπόθεση.
Η δήλωση επιχειρεί να τοποθετήσει την αποτυχία του BL1107 στο ευρύτερο πλαίσιο της φαρμακευτικής έρευνας, όπου η έγκαιρη διακοπή ενός προγράμματος μπορεί να απελευθερώσει πόρους για υποψήφιες θεραπείες με μεγαλύτερες πιθανότητες επιτυχίας.
Τι σημαίνει για την έρευνα στο γλαύκωμα
Οι περισσότερες διαθέσιμες θεραπείες γλαυκώματος στοχεύουν στη μείωση της ενδοφθάλμιας πίεσης, η οποία αποτελεί τον κυριότερο τροποποιήσιμο παράγοντα κινδύνου. Ωστόσο, η νόσος μπορεί να συνεχίσει να εξελίσσεται σε ορισμένους ασθενείς ακόμη και όταν η πίεση ελέγχεται.
Για τον λόγο αυτό, η ανάπτυξη θεραπειών που προστατεύουν άμεσα το οπτικό νεύρο ή αποκαθιστούν μέρος της οπτικής λειτουργίας παραμένει σημαντικός στόχος. Η αποτυχία του BL1107 δεν ακυρώνει αυτή την κατεύθυνση, αναδεικνύει όμως τις αυστηρές απαιτήσεις τεκμηρίωσης και τη δυσκολία μέτρησης ουσιαστικών μεταβολών στην όραση μέσα σε σύντομες κλινικές δοκιμές.
Κάντε like στη σελίδα μας στο facebook για να μαθαίνετε όλα τα νέα
Διαβάστε επίσης
Γλαύκωμα: 85.000 Έλληνες παραμένουν αδιάγνωστοι
Η «καλή» χοληστερόλη αυξάνει τον κίνδυνο γλαυκώματος
