Η αστάθεια στην ηγεσία του FDA επηρέασε τη συνέπεια και την προβλεψιμότητα των αποφάσεων, σύμφωνα με αναλυτές που επικαλείται το BioSpace. Παράλληλα, η υπηρεσία δείχνει σημάδια ανάκαμψης, με νέες προσλήψεις και πιο ανοιχτή στάση απέναντι σε θεραπείες σπάνιων νόσων.
- Γράφει ο Κοσμάς Ζακυνθινός
Παρά τη διοικητική αναταραχή και τη συνεχιζόμενη απώλεια προσωπικού, οι αποφάσεις του FDA παρέμειναν σχετικά σταθερές στο πρώτο εξάμηνο του 2026.
Σύμφωνα με καταμέτρηση του BioSpace, ο αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων εξέδωσε περίπου 79 αποφάσεις στο πρώτο μισό του έτους, έναντι 85 την αντίστοιχη περίοδο του 2025. Η συνολική παραγωγικότητα εμφάνισε επομένως μια μικρή κάμψη.
Ωστόσο, η εικόνα γίνεται πιο ενδιαφέρουσα όταν εξετάζονται οι εγκρίσεις νέων θεραπειών. Οι νέες εγκρίσεις αυξήθηκαν από 19 στο πρώτο εξάμηνο του 2025 σε 26 στο πρώτο εξάμηνο του 2026, δείχνοντας ότι η υπηρεσία, παρά τις δυσκολίες, συνέχισε να προωθεί σημαντικές ρυθμιστικές αποφάσεις.
Οι αποφάσεις του FDA ως «δείκτες με καθυστέρηση»
Ο Steven Grossman, πρόεδρος της συμβουλευτικής εταιρείας HPS Group, χαρακτηρίζει τις εγκρίσεις και τις ευρύτερες αποφάσεις του FDA ως «δείκτες με καθυστέρηση». Με άλλα λόγια, η σημερινή παραγωγικότητα μιας ρυθμιστικής αρχής αντανακλά συχνά το πώς λειτούργησε τους προηγούμενους μήνες.
Σύμφωνα με τον ίδιο, το πρώτο εξάμηνο του 2026 αντανακλά σε μεγάλο βαθμό το χάος του προηγούμενου έτους. Ιδιαίτερη αναφορά γίνεται στη θητεία του πρώην επικεφαλής του Center for Biologics Evaluation and Research, Vinay Prasad, τον οποίο ο Grossman κατηγόρησε για μη ομαλή και μη δίκαιη διαχείριση του CBER.
Παράλληλα, οι απολύσεις, οι πρόωρες συνταξιοδοτήσεις και η εκτεταμένη αβεβαιότητα στο πρώτο μισό του 2025 ενδέχεται, κατά τον Grossman, να συνέβαλαν σε υψηλότερο αριθμό αποφάσεων εκείνη την περίοδο, καθώς έμπειρα στελέχη του FDA προσπάθησαν να ολοκληρώσουν υποθέσεις που είχαν στα γραφεία τους.
Η ηγετική αστάθεια σε CBER και CDER
Τα τελευταία 18 μήνες χαρακτηρίστηκαν από αναταράξεις στα δύο βασικά κέντρα αξιολόγησης του FDA: το CBER, που χειρίζεται βιολογικά προϊόντα, εμβόλια, κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες, και το CDER, που αξιολογεί φάρμακα.
Και τα δύο κέντρα λειτουργούν με αναπληρωτές επικεφαλής, ενώ οι θέσεις έχουν αλλάξει χέρια πολλές φορές από τον Ιανουάριο του 2025. Το BioSpace σημειώνει ότι στα συγκεκριμένα κρίσιμα πόστα έχουν βρεθεί διαδοχικά έξι διαφορετικά πρόσωπα από την ανάληψη της προεδρίας από τον Donald Trump.
Ο Grossman αποδίδει τη μικρή μείωση της ρυθμιστικής παραγωγικότητας στις επαναλαμβανόμενες αλλαγές διοίκησης στο CDER, ενώ θεωρεί ότι η λήψη αποφάσεων στο CBER έγινε λιγότερο αξιόπιστη υπό την ηγεσία Prasad.
Η υπόθεση Moderna και οι αμφιλεγόμενες αποφάσεις
Ένα χαρακτηριστικό παράδειγμα των εντάσεων ήταν η επιστολή refusal-to-file που έστειλε τον Φεβρουάριο ο Vinay Prasad για το mRNA εμβόλιο γρίπης της Moderna. Η κίνηση επικρίθηκε έντονα και ανατράπηκε γρήγορα.
Ο Prasad και ο πρώην επίτροπος του FDA Marty Makary είχαν επίσης τοποθετηθεί δημόσια εναντίον της γονιδιακής θεραπείας της uniQure για τη νόσο Huntington, προκαλώντας περαιτέρω συζητήσεις για τη στάση της υπηρεσίας απέναντι σε καινοτόμες θεραπείες υψηλής αβεβαιότητας.
Στο ίδιο περιβάλλον, έγινε γνωστό ότι ακόμη ένας ηγέτης του CBER αποχωρεί: ο Vijay Kumar, αναπληρωτής διευθυντής του FDA αρμόδιος για κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες, αποχωρεί μετά από έναν χρόνο στη θέση.
Απώλεια συνέπειας και προβλεψιμότητας
Ο αναλυτής της Jefferies Andrew Tsai συνδέει επίσης τη μικρή επιβράδυνση του FDA με τη σημαντική εναλλαγή προσώπων στην ηγεσία των βασικών κέντρων αξιολόγησης.
Κατά τον ίδιο, η αστάθεια στην κορυφή οδηγεί αναπόφευκτα σε απώλεια συνέπειας στις αποφάσεις και δημιουργεί αίσθηση απρόβλεπτου για τις εταιρείες.
Ο Tsai σημειώνει ακόμη ότι οι αναπληρωτές διευθυντές χρειάζονται χρόνο για να ενημερωθούν και να διαχειριστούν εσωτερικές αναδιοργανώσεις. Αυτό μπορεί να αφήνει λιγότερο χρόνο για την ουσιαστική επίβλεψη των κύκλων αξιολόγησης και να οδηγεί σε καθυστερήσεις.
Σημάδια ανάκαμψης και νέες προσλήψεις
Παρά τις δυσκολίες, υπάρχουν ενδείξεις ότι ο FDA προσπαθεί να ανακάμψει. Η υπηρεσία σχεδιάζει να προσλάβει περίπου 2.200 εργαζομένους, εκ των οποίων 600 έχουν ήδη εξασφαλιστεί, σύμφωνα με τον Lowell Zeta, αναπληρωτή προσωπάρχη και αναπληρωτή επίτροπο του FDA, ο οποίος μίλησε στο διεθνές συνέδριο BIO.
Ο Grossman εκτιμά ότι η αποχώρηση στελεχών όπως οι Makary και Prasad μπορεί να οδηγήσει σε δύο φάσεις βελτίωσης. Η πρώτη θα είναι μια μικρή βραχυπρόθεσμη αύξηση της παραγωγικότητας, καθώς αιτήσεις που είχαν καθυστερήσει ή παγώσει θα επιταχυνθούν.
Η δεύτερη, κατά τον ίδιο, μπορεί να φανεί το 2027, εφόσον το δεύτερο μισό του 2026 αφιερωθεί σε πιο σταθερή ηγεσία, καθαρότερες οδηγίες και πιο ενεργή εμπλοκή του προσωπικού.
Περισσότερες εγκρίσεις, αλλά και περισσότερες απορρίψεις
Το πρώτο εξάμηνο του 2026 ο FDA ενέκρινε περισσότερες νέες θεραπείες, αλλά απέρριψε και περισσότερες αιτήσεις. Οι απορρίψεις νέων φαρμάκων έφτασαν τις 8, έναντι 6 την αντίστοιχη περίοδο του 2025.
Μία από τις πιο χαρακτηριστικές απορρίψεις ήταν εκείνη της bitopertin της Disc Medicine, που προοριζόταν για σπάνια αιματολογική διαταραχή. Το φάρμακο ήταν το πρώτο προϊόν που είχε λάβει Commissioner’s National Priority Voucher και τελικά απορρίφθηκε, γεγονός που, σύμφωνα με τον Tsai, αποδυνάμωσε την αξιοπιστία του προγράμματος.
Το πρόγραμμα CNPV είχε παρουσιαστεί τον Ιούνιο του 2025 με στόχο να μειώσει τον χρόνο αξιολόγησης από 10-12 μήνες σε 1-2 μήνες για προϊόντα που ευθυγραμμίζονται με συγκεκριμένες ομοσπονδιακές προτεραιότητες, όπως η αντιμετώπιση σημαντικών ιατρικών αναγκών και η μείωση των τιμών των φαρμάκων.
Disc Medicine και REGENXBIO: Δύο δύσκολες υποθέσεις στις σπάνιες νόσους
Η bitopertin απορρίφθηκε τον Φεβρουάριο λόγω ζητημάτων που αφορούσαν τη χρήση surrogate endpoint, σύμφωνα με την επιστολή complete response letter. Η απόφαση προκάλεσε ερωτήματα για το ενδεχόμενο μονομερούς λήψης αποφάσεων εντός του FDA και για πιθανή πολιτικοποίηση του προγράμματος.
Άλλη σημαντική απόρριψη ήταν εκείνη της γονιδιακής θεραπείας RGX-121 της REGENXBIO για το σύνδρομο Hunter. Ο FDA επικαλέστηκε αβεβαιότητα σχετικά με τα κριτήρια ένταξης στη μελέτη, τη χρήση εξωτερικών ομάδων ελέγχου και την εγκυρότητα του surrogate endpoint.
Η εταιρεία υποστήριξε ότι ο FDA είχε προηγουμένως συμφωνήσει με το πρωτόκολλο της δοκιμής. Ωστόσο, υπό τον αναπληρωτή επίτροπο Kyle Diamantas, η υπηρεσία φαίνεται να άλλαξε κατεύθυνση, ενημερώνοντας τη REGENXBIO ότι τα υπάρχοντα κλινικά δεδομένα είναι επαρκή για αίτηση επιταχυνόμενης έγκρισης.
Πιο ανοιχτή στάση στις σπάνιες νόσους
Η RGX-121 φαίνεται να αποτελεί παράδειγμα της βραχυπρόθεσμης βελτίωσης που προέβλεψε ο Grossman υπό την τρέχουσα προσωρινή ηγεσία του FDA.
Παρόμοια εικόνα πιο ανοιχτής στάσης απέναντι σε θεραπείες σπάνιων νόσων παρατηρείται και σε άλλες περιπτώσεις, όπως στο φάρμακο της Replimune για προχωρημένο μελάνωμα και στη γονιδιακή θεραπεία της uniQure για τη νόσο Huntington.
Το ερώτημα, όπως αναδεικνύει το BioSpace, είναι κατά πόσο αυτή η ευελιξία θα έχει διάρκεια ή αν αποτελεί απλώς αποτέλεσμα μιας μεταβατικής «caretaker» περιόδου.
Η ογκολογία κατέγραψε μικρή υποχώρηση
Οι εγκρίσεις αντικαρκινικών φαρμάκων μειώθηκαν ελαφρά στο πρώτο εξάμηνο του 2026. Ο FDA ενέκρινε 23 ογκολογικές αιτήσεις, έναντι 26 την ίδια περίοδο του προηγούμενου έτους.
Από αυτές, μόνο 3 αφορούσαν νέα φάρμακα, ενώ οι υπόλοιπες ήταν επεκτάσεις ενδείξεων.
Η πρώτη νέα ογκολογική έγκριση του έτους δόθηκε τον Μάρτιο στο Lifyorli της Corcept Therapeutics, έναν αναστολέα του υποδοχέα γλυκοκορτικοειδών σε συνδυασμό με nab-paclitaxel για ανθεκτικό στην πλατίνα καρκίνο των ωοθηκών, των σαλπίγγων ή του πρωτοπαθούς περιτοναίου.
Η δεύτερη ήρθε τον Μάιο με το Veppanu των Pfizer και Arvinas, έναν protein degrader για ορισμένους τύπους προχωρημένου ή μεταστατικού καρκίνου του μαστού. Λίγες ημέρες αργότερα, η BeOne έλαβε επιταχυνόμενη έγκριση για το Beqalzi, έναν αναστολέα BCL-2 για το λέμφωμα μανδύα.
Η υπόθεση Replimune και η έντονη κριτική στον FDA
Το πρώτο εξάμηνο σημαδεύτηκε και από τη δεύτερη απόρριψη του RP1 της Replimune για προχωρημένο μελάνωμα.
Τον Απρίλιο, ο FDA αρνήθηκε εκ νέου την έγκριση, αναφέροντας στην επιστολή CRL ότι το πακέτο δεδομένων δεν επαρκούσε για να τεκμηριώσει ουσιαστικά την αποτελεσματικότητα.
Η απόφαση προκάλεσε έντονη κριτική προς την υπηρεσία, σε σημείο που ο Marty Makary εμφανίστηκε στο CNBC για να υπερασπιστεί δημόσια τη διαδικασία λήψης αποφάσεων του FDA. Η αντίδραση ήταν τόσο ισχυρή, ώστε τοποθετήθηκε και ο υπουργός Υγείας Robert F. Kennedy Jr.
Η Replimune ανακοίνωσε στη συνέχεια ότι θα επανυποβάλει την αίτηση μετά από εποικοδομητικό διάλογο με τον FDA. Η υπηρεσία έκανε δεκτή την επανυποβολή στις 26 Ιουνίου και όρισε ημερομηνία-στόχο για απόφαση στις 2 Αυγούστου.
Αύξηση στις αποφάσεις για σπάνιες παθήσεις
Παρά την αναταραχή, το πρώτο εξάμηνο του 2026 κατέγραψε μεγαλύτερη δραστηριότητα στις σπάνιες παθήσεις σε σχέση με το 2025. Οι αποφάσεις για σπάνιες νόσους αυξήθηκαν από 10 σε 19.
Από τις 19 αποφάσεις του πρώτου εξαμήνου, οι 3 ήταν αρνητικές. Το πρώτο εξάμηνο του 2025 είχαν καταγραφεί 2 απορρίψεις στον ίδιο χώρο.
Οι υποθέσεις της bitopertin της Disc και της RGX-121 της REGENXBIO συγκαταλέγονται στις πιο αμφιλεγόμενες. Ωστόσο, την ίδια περίοδο ο FDA ενέκρινε θεραπείες που θεωρούνται σημαντικές για σπάνιες παθήσεις με μεγάλες ανεκπλήρωτες ανάγκες.
Νέες εγκρίσεις-ορόσημα σε Hunter syndrome, αχονδροπλασία και απώλεια ακοής
Τον Μάρτιο, η Denali Therapeutics έλαβε έγκριση για το Avlayah, θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης για το σύνδρομο Hunter.
Σύμφωνα με την εταιρεία, πρόκειται για το πρώτο νέο φάρμακο για το σύνδρομο Hunter εδώ και σχεδόν δύο δεκαετίες και το πρώτο που αντιμετωπίζει τις νευρολογικές επιπλοκές της νόσου.
Τον ίδιο μήνα, ο FDA ενέκρινε το Yuviwel της Ascendis Pharma, την πρώτη εβδομαδιαία θεραπεία για την αχονδροπλασία, τη συχνότερη γενετική αιτία νανισμού. Το Yuviwel θα ανταγωνιστεί το Voxzogo της BioMarin, το οποίο χορηγείται καθημερινά.
Τον Απρίλιο, η Regeneron εξασφάλισε έγκριση για τη γονιδιακή θεραπεία Otarmeni, η οποία κατέγραψε πολλαπλές πρωτιές: έγινε η πρώτη θεραπεία για συγγενή απώλεια ακοής, η πρώτη θεραπεία που στοχεύει υποκείμενη αιτία κώφωσης και η πρώτη γονιδιακή θεραπεία της Regeneron στην αγορά.
Τι δείχνει το πρώτο εξάμηνο για την πορεία του FDA
Το πρώτο εξάμηνο του 2026 δείχνει έναν FDA που λειτουργεί υπό πίεση, αλλά δεν έχει παραλύσει. Η συνολική δραστηριότητα υποχώρησε ελαφρά, όμως οι εγκρίσεις νέων θεραπειών αυξήθηκαν και οι αποφάσεις στις σπάνιες νόσους έγιναν πιο συχνές.
Ταυτόχρονα, οι απορρίψεις και οι αντιπαραθέσεις φανερώνουν ένα περιβάλλον μειωμένης προβλεψιμότητας. Οι εταιρείες αντιμετωπίζουν έναν οργανισμό που προσπαθεί να σταθεροποιηθεί, ενώ ακόμη κουβαλά το αποτύπωμα των προηγούμενων διοικητικών αναταράξεων.
Η μεγάλη δοκιμασία θα είναι το δεύτερο εξάμηνο του 2026. Αν η υπηρεσία καταφέρει να σταθεροποιήσει την ηγεσία της, να ενισχύσει το προσωπικό της και να δώσει πιο καθαρές κατευθύνσεις, το 2027 μπορεί να φέρει υψηλότερη ρυθμιστική παραγωγικότητα και μεγαλύτερη συνέπεια στις αποφάσεις.
Κάντε like στη σελίδα μας στο facebook για να μαθαίνετε όλα τα νέα
Διαβάστε επίσης
PMI: Νέα ρυθμιστική απόφαση του FDA για 20 προϊόντα ZYN
FDA: Οι 7 αποφάσεις που θα κρίνουν φάρμακα, εμβόλια και εξαγορές
