Την έγκριση της Ε.Ε. κερδίζει το Kymriah για τη θεραπεία της λευχαιμίας

  • Γράφει ο Κοσμάς Ζακυνθινός

«Πράσινο φως» (έγκριση) λαμβάνει από τις αρμόδιες αρχές της Ευρωπαϊκής Ένωσης η Novartis για το Kymriah, την πρώτη εξατομικευμένη γονιδιακή θεραπεία στη λευχαιμία.

Όπως μεταδίδουν τα διεθνή πρακτορεία, η εταιρεία στοχεύει αρχικά στη χρήση του φαρμάκου για τη θεραπεία νεαρών ατόμων, ηλικίας έως 25 ετών με οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία κυττάρων Β (ALL), και αργότερα για ενήλικες ασθενείς με διάχυτο λέμφωμα Β-λεμφοκυττάρων (DLBCL).

Η εφάπαξ θεραπεία, η οποία λειτουργεί με αφαίρεση/επεξεργασία και εκ νέου έγχυση των Τ-κυττάρων, έχει λάβει έγκριση και στις δύο ενδείξεις στις Ηνωμένες Πολιτείες, με κόστος στα 475.000 δολάρια για ασθενείς με ALL και 373.000 δολάρια για ασθενείς με DLBCL.

Στόχοι της εταιρείας

«Η διαθεσιμότητα του Kymriah σε κάθε χώρα της Ε.Ε. θα εξαρτηθεί από πολλούς παράγοντες…», όπως υπογραμμίζει η Novartis.

Στόχος της Novartis είναι να επενδύσει περί τα 90 εκατομμύρια δολάρια για μια νέα γραμμή παραγωγής κυτταρικών και γονιδιακών θεραπειών που θα εξασφαλίζει την διάθεση του Kymriah στους ευρωπαίους ασθενείς, έως τις αρχές του 2020.

ΔΩΡΕΑΝ ΕΓΓΡΑΦΗ ΣΤΟ NEWSLETTER

Στην Ελλάδα…

Στην Ελλάδα, η επαναστατική θεραπεία κατά της θανατηφόρου οξείας λεμφοβλαστικής λευχαιμίας, εκτιμάται ότι μπορεί να εφαρμοστεί σε μια 5ετία. Στη θεραπεία οι επιστήμονες γενετικά στο εργαστήριο τα ίδια τα κύτταρα του ασθενούς και τα επαναπρογραμματίζουν, ώστε να επιτεθούν στον καρκίνο.

Προς το παρόν η συγκεκριμένη θεραπεία απευθύνεται σε παιδιά και ενήλικες έως 25 ετών, που πάσχουν από τη συγκεκριμένη μορφή λευχαιμίας και δεν ανταποκρίνονται στη συνήθη θεραπεία ή εμφανίζουν υποτροπές. Μάλιστα, ήδη δοκιμάστηκε σε 63 παιδιατρικούς και νεαρής ηλικίας ασθενείς, με τα αποτελέσματα να είναι ιδιαίτερα ενθαρρυντικά, αφού το ποσοστό ύφεσης της νόσου ύστερα από τρίμηνη θεραπεία αγγίζει το 83%. Το βασικότερο πλεονέκτημα και ως εκ τούτου η επαναστατικότητα της γονιδιακής θεραπείας συνίσταται στην εξατομίκευση, αφού ως «φάρμακο» χρησιμοποιείται πλέον το ίδιο το κύτταρο του ασθενούς.

Τα παραπάνω έχει επισημάνει ο αναπληρωτής καθηγητής του Τμήματος Φαρμακευτικής του Πανεπιστημίου Πατρών, Σωτήρης Νικολαρόπουλος, με αφορμή την εισήγηση με θέμα «Ηδονοβλεψίες στην κλειδαρότρυπα της αιωνιότητας» στο πλαίσιο του 4ου Πανελλήνιου Συνεδρίου Εφαρμοσμένης Φαρμακευτικής, που διοργανώνει ο Φαρμακευτικός Σύλλογος Θεσσαλονίκης.

Η θεραπεία…

Προκειμένου να γίνει η θεραπεία αυτή συλλέγονται τα Τ-λεμφοκύτταρα του ασθενούς και αποστέλλονται σε ένα ειδικό κέντρο, όπου τροποποιούνται γενετικά, ώστε να περιέχουν ένα νέο γονίδιο, το οποίο εκφράζει μια ειδική πρωτεΐνη (χιμαιρικό υποδοχέα αντιγόνου, chimeric antigen receptor ή CAR). Αυτή η πρωτεΐνη κατευθύνει τα Τ-λεμφοκύτταρα στον στόχο, σκοτώνοντας με αυτόν τον τρόπο τα λευχαιμικά κύτταρα. Ο χρόνος της επεξεργασίας στο εξειδικευμένο εργαστήριο και η επανατοποθέτηση των τροποποιημένων κυττάρων στον ασθενή είναι μικρός και σε κάθε περίπτωση ικανός για να αντιμετωπιστεί μία οξεία και επιθετική λευχαιμία, εξαιτίας της οποίας το προσδόκιμο επιβίωσης του ασθενούς πιθανώς είναι ημέρες.

«Έχουμε ένα “φάρμακο” για κάθε ασθενή και όχι αυτό που ως θεραπευτική προσέγγιση εφαρμόζεται σήμερα, δηλαδή το ίδιο φάρμακο σε πολλούς ομοιοπαθείς ασθενείς. Αντιμετωπίζεται προφανώς εξαιρετικά το βασικότερο πρόβλημα που υπάρχει εκ φύσεως: ο κάθε ασθενής στην πράξη εκφράζει τη “δική” του νεοπλασία, τον ιδιαίτερο “δικό” του καρκίνο» εξηγεί ο κ. Νικολαρόπουλος.

ΠΡΟΣΦΑΤΑ ΑΡΘΡΑ